Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tháng trước đã phê duyệt một chỉ định mới cho việc tiêm somapacitan-beco 5 mg, 10 mg hoặc 15 mg để điều trị cho trẻ em từ 2,5 tuổi trở lên bị suy giảm khả năng tăng trưởng do bài tiết không đủ hormone tăng trưởng nội sinh. Hãng Dược phẩm Novo Nordisk đang tiếp thị việc điều trị với biệt dược Sogroya^® 

Sự chấp thuận của FDA về chỉ định mới cho trẻ em mắc GHD dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu REAL3 giai đoạn 4. Trong nghiên cứu, hai trăm bệnh nhân chưa được điều trị ở độ tuổi 2,5 – 11 tuổi bị GHD được dùng Sogroya mỗi tuần một lần (n = 132) hoặc somatropin hàng ngày (n = 68) trong 52 tuần. Kết quả cho thấy Sogroya có thể so sánh với somatropin hàng ngày về kết quả đầu ra của tốc độ tăng trưởng chiều cao hàng năm (tương ứng là 11,2 cm/năm so với 11,7 cm/năm). Các phản ứng bất lợi trong nghiên cứu REAL4 xảy ra ở hơn 5% bệnh nhân bao gồm viêm mũi họng, nhức đầu, sốt, đau ở tứ chi và phản ứng tại chỗ tiêm.^®®

Trẻ em bị GHD thường có tầm vóc ngắn và cũng có thể tăng nguy cơ mắc các vấn đề liên quan đến tăng trưởng khác. Trong nhiều thập kỷ, thay thế GH là tiêu chuẩn chăm sóc để cải thiện kết quả tăng trưởng. Bệnh nhân có thể phải vật lộn với thói quen tiêm hàng ngày trong thời gian dài và theo sự đồng thuận của Hiệp hội Nghiên cứu Hormone Tăng trưởng, lựa chọn GH mỗi tuần một lần cung cấp cho bệnh nhân và gia đình một giải pháp thay thế điều trị.

Sogroya tận dụng công nghệ liên kết albumin do Novo Nordisk phát triển cho các khu vực bệnh khác. Nó liên kết với albumin nội sinh, làm chậm quá trình loại bỏ somapacitan-beco và do đó kéo dài thời gian bán hủy in vivo và thời gian tác dụng.^®

Bút Sogroya dựa trên bút FlexPro, có hơn 10 năm kinh nghiệm trên bệnh nhân. Sogroya sẽ được cung cấp trong một cây bút tiêm di động được bơm sẵn, trộn sẵn thuốc, ổn định ở nhiệt độ phòng (lên đến 77 ^oF) trong tối đa 72 giờ.

Novo Nordisk có kế hoạch cung cấp Sogroya cho cả bệnh nhân nhi và người lớn trong những tháng tới.

“Tại Novo Nordisk, chúng tôi tiếp tục xây dựng dựa trên di sản và chuyên môn 25 năm của mình về các rối loạn nội tiết hiếm gặp, bao gồm thiếu hụt hormone tăng trưởng, để cung cấp một loạt các sản phẩm và dịch vụ cho cộng đồng. Một phương pháp điều trị hormone tăng trưởng mỗi tuần một lần như Sogroya có thể cung cấp một giải pháp thay thế điều trị cho bệnh nhân và người chăm sóc của họ quan tâm đến lựa chọn một lần mỗi tuần, “Stephanie Seremetis, MD, CMO và CVP, Bệnh hiếm, Novo Nordisk cho biết.^®

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. SOGROYA (somapacitan-beco) injection, for subcutaneous use [package insert]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc; 2023.^®
2. Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(12):3378-3388. doi:10.1210/clinem/dgac513.
3. National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency. Accessed: April 2023. https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/
4. Greenhill, C. Once-weekly growth hormone. Nat Rev Endocrinol 13, 65 (2017). Accessed: April 2023. https://doi.org/10.1038/nrendo.2016.220
5. Höybye C, Christiansen JS. Growth hormone replacement in adults – current standards and new perspectives. Best Pract Res Clin Endocrinol Metab. 2015;29(1):115-123. doi:10.1016/j.beem.2014.09.006.
6. Brod M, Højbjerre L, Alolga SL, et al. Understanding Treatment Burden for Children Treated for Growth Hormone Deficiency. Patient. 2017;10(5):653-666. doi:10.1007/s40271-017-0237-9.
7. Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, et al. Growth Hormone Research Society perspective on the development of long-acting growth hormone preparations. Eur J Endocrinol. 2016 Jun;174(6):C1-8. doi: 10.1530/EJE-16-0111. Epub 2016 Mar 23.
8. Johansson E, Nielsen AD, Demuth H, et al. Identification of Binding Sites on Human Serum Albumin for Somapacitan, a Long-Acting Growth Hormone Derivative. Biochemistry. 2020;59(14):1410-1419. doi:10.1021/acs.biochem.0c00019
9. Novo Nordisk. Data on File.
10. Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b013e32834ec952
11. Tornese G.’ Growth hormone deficiency’ or rather ‘short stature unresponsive to stimulation tests? Archives of Disease in Childhood Published Online First: 27 January 2022. doi: 10.1136/archdischild-2021-323426

Bs Lê Đình Sáng (tổng hợp và dịch)