Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt bản cập nhật ghi nhãn cho chất hạ LDL dạng tiêm inclisiran (Leqvio) trong đó mở rộng chỉ định của thuốc này để bao gồm phòng ngừa ban đầu cho bệnh nhân tăng cholesterol LDL, theo công bố của hãng Dược phẩm Novartis.

Inclisiran (Biệt Dược Leqvio đường tiêm) được FDA phê duyệt chỉ định kiểm soát mức cholesterol LDL

Tác nhân can thiệp nhỏ RNA (siRNA) đầu tiên trong nhóm thuốc đã được phê duyệt vào năm 2021 như một chất bổ trợ cho statin cho bệnh nhân mắc bệnh tim mạch lâm sàng hoặc tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử. Các chỉ định hiện nay bao gồm những bệnh nhân dùng statin cho rối loạn lipid máu nguyên phát có các bệnh đi kèm có nguy cơ cao như tiểu đường nhưng không có tiền sử các biến cố tim mạch, công ty cho biết.

Inclisiran, với cơ chế hoạt động độc đáo khác biệt trong số các loại thuốc điều trị rối loạn lipid máu, hoạt động bằng cách “làm bất hoạt” RNA liên quan đến quá trình tổng hợp proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9). Đây là Protein giúp điều chỉnh số lượng thụ thể bề mặt tế bào LDL.

Novartis cho biết họ có “quyền toàn cầu để phát triển, sản xuất và thương mại hóa Leqvio theo thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Alnylam Pharmaceuticals”.

Nguồn: Medscape, Bs Lê Đình Sáng dịch